此前，Regorafenib在美国FDA已经被批准用于此适应症，也获批增加胃肠道间质瘤（GIST）的适应症。
但产品批准的同时也存在肝毒性的警告，建议在治疗前和治疗期间监测肝功能，严重的有时甚至是致命的，肝脏毒性曾在临床试验中观察到。
转移性结直肠癌的批准是基于已报告的3期CORRECT临床试验的结果，已于2012年11月刊登在“柳叶刀”杂志。文献内容：Lancet 2013 Jan 26;381(9863):303-12
研究内容和结果：
这项研究纳入760例患者，均为接受所有已批准的标准疗法后发生了进展的患者，这些治疗包括化疗（氟尿嘧啶类药物，奥沙利铂和伊立替康）；血管内皮生长因子单克隆抗体贝伐单抗（Avastin），野生型KRAS基因患者接受表皮生长因子受体单克隆抗体西妥昔单抗（爱必妥）和帕尼单抗（Vectibix） 。
受试者在接受最后标准治疗3个月或之内发生进展，或由于不可接受的不良反应停止了标准治疗。他们都接受最佳支持治疗并以2:1的比例随机分配到接受regorafenib或安慰剂。治疗方案包括口服regorafenib 160mg，1/日，3周休1周。
在总生存期方面，regorafenib组有一个显着的改善，相比安慰剂组（6.4个月对5.0个月;风险比HR 0.77 ，P=0.0052 ）。无进展生存期也有显著的改善（1.9个月对1.7个月; HR 0.49;P<0.0001），疾病控制在regorafenib组也同样得到改善（41％对15％，P<0.0001）。
